Maringá, PR – Uma nova era para o tratamento de doenças raras no Brasil começou nesta semana com a aplicação, pela primeira vez no Sistema Único de Saúde (SUS), do medicamento considerado o mais caro do mundo. O Zolgensma, com custo estimado em cerca de R$ 7 milhões por dose, foi administrado simultaneamente em dois bebês de seis meses diagnosticados com Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1, uma condição genética rara e degenerativa que afeta os neurônios motores responsáveis por funções vitais como respirar, engolir e se mover.
As aplicações inovadoras ocorreram em Recife (PE) e Brasília (DF), marcando um feito histórico para a saúde pública brasileira. A inclusão do Zolgensma no SUS representa uma vitória para famílias que lutavam na justiça para ter acesso ao tratamento, oferecendo uma chance de vida com mais qualidade para seus filhos.
O Zolgensma é uma terapia gênica de dose única indicada para crianças de até seis meses de idade. Seu alto custo sempre representou uma barreira para o acesso via sistema público de saúde, tornando a recente incorporação um marco significativo. Para viabilizar o tratamento, o Ministério da Saúde negociou com a Novartis, farmacêutica responsável pelo medicamento, conseguindo um dos menores preços de lista do mundo.
De acordo com o Ministério da Saúde, o custo médio da dose do Zolgensma é de R$ 7 milhões. O pagamento à farmacêutica será realizado de forma escalonada, com 40% do valor pago no ato da infusão, 20% após 24 meses se o paciente alcançar controle da nuca, e outros 20% após 36 meses caso a criança consiga controle de tronco, sentando por pelo menos dez segundos sem apoio.
Antes da incorporação oficial, o Zolgensma já era ofertado pelo SUS em casos específicos por meio de mais de 160 ações judiciais. A decisão de incluir o medicamento no sistema público deve beneficiar mais de 100 pacientes com AME tipo 1, ampliando o acesso a uma terapia que pode transformar a vida dessas crianças.
Para iniciar o tratamento, as famílias devem procurar um dos 28 serviços de referência para terapia gênica de AME, distribuídos em diversos estados do país, incluindo o Distrito Federal e os estados de Alagoas, Bahia, Ceará, Espírito Santo, Goiás, Minas Gerais, Mato Grosso, Pará, Paraíba, Pernambuco, Piauí, Paraná, Rio de Janeiro, Rio Grande do Norte, Rio Grande do Sul, Santa Catarina e São Paulo.
A iniciativa do SUS em disponibilizar o Zolgensma demonstra um avanço importante no tratamento de doenças raras no Brasil, oferecendo esperança e uma nova perspectiva de vida para bebês diagnosticados com AME tipo 1 e suas famílias.
SUS inicia tratamento inédito com o ‘Remédio Mais Caro do Mundo’, abrindo esperança para bebês com AME
