Com câncer raro, paciente tem acesso a remédio experimental negado e vive corrida contra o tempo

​Aos 59 anos, a advogada aposentada Ziara Abud enfrenta uma das batalhas mais complexas de sua vida. Conhecida por sua trajetória de aventuras — que inclui saltos de paraquedas, recordes e mergulhos —, ela foi diagnosticada em 2020 com melanoma uveal, uma forma rara e agressiva de câncer que se origina no olho e afeta cerca de cinco a cada um milhão de pessoas. Após passar pela remoção do olho e por diversas intervenções médicas, a doença evoluiu para metástase em órgãos vitais como fígado, pulmões, ossos, cérebro e regiões próximas ao coração.

​Sem alternativas aprovadas disponíveis para o seu perfil genético no Brasil, Ziara e seu oncologista identificaram como principal esperança o darovasertib, uma terapia-alvo em comprimido que vem apresentando resultados promissores em ensaios clínicos quando combinada ao crizotinibe. Como o medicamento ainda não possui registro definitivo no mercado nacional, a paciente solicitou o fornecimento por meio do mecanismo de uso compassivo. No entanto, a farmacêutica responsável pela droga recusou a liberação.

​O desafio das terapias para o melanoma uveal

​A biologia do melanoma uveal difere significativamente do melanoma de pele tradicional. Enquanto metade dos casos cutâneos apresenta a mutação no gene BRAF (para a qual existem tratamentos específicos), o tumor ocular não compartilha essa alteração.

• ​Tratamentos disponíveis: Medicamentos mais recentes, como o tebentafusp (aprovado no Brasil), mostraram capacidade de prolongar a sobrevida de pacientes. Contudo, sua aplicação exige a presença de um marcador genético específico (HLA-A*02:01), encontrado em apenas 20% a 30% da população brasileira.
• ​A limitação de Ziara: Como a paciente não possui esse marcador genético, ela fica impossibilitada de utilizar a terapia aprovada, dependendo exclusivamente de opções em fase de testes.

​Entenda o uso compassivo e as razões da negativa

​O uso compassivo é um dispositivo regulatório que permite o fornecimento gratuito de drogas em fase experimental para pacientes com doenças graves ou com risco de morte, desde que esgotadas as opções terapêuticas convencionais. A liberação, contudo, depende da anuência do laboratório fabricante.